臨床試験紹介（急性骨髄性白血病の一次導入療法）：Revumenib（リヴメニブ）併用（NCT06313437）

2025.08.25

はじめに（疾患背景と現行治療の課題）

急性骨髄性白血病（AML）は、骨髄中でがん化した白血球前駆細胞が急速に増殖して正常な造血を阻害する危険性の高い血液のがんで、特にNPM1およびFLT3変異を有するケースは予後が不良となりやすい傾向にあります。標準的な一次導入療法としては、シタラビンとドアノルビシンの併用（「7+3療法」）が広く用いられていますが、治療抵抗性や再発のリスクが依然として大きく、効果的で安全な新規治療アプローチが求められています。本試験では、7+3療法およびFLT3阻害薬ミドスタウリンに加えて、menin阻害薬であるRevumenibを併用し、より高い寛解導入率と制御性を目指す意義があります。現時点では、効果や安全性はまだ検証中であり、「期待されます」「可能性があります」といった表現にとどめる必要があります。

治療の位置づけ（＋やさしい解説）

専門的解説

本試験はフェーズ1の増量試験として、menin阻害薬Revumenib（SNDX‑5613）を、標準的な7+3導入化学療法（シタラビン＋ドアノルビシン）およびFLT3阻害薬ミドスタウリンと併用することで、安全かつ耐容性のある最高用量の確定を目的として実施されています。対象は新規診断のNPM1変異およびFLT3-ITD/TKD変異を有するAML患者であり、これらの分子特性を標的とする併用戦略により、治療効果の向上が期待されています（ただし現時点では未検証です）。uhcancercenter.org+8centerwatch.com+8ctsearchsupport.org+8

やさしい解説

この治療は3つの薬を組み合わせて使います。まず、「Revumenib」はがん細胞の重要なタンパクのかかわりを阻害し、がんを攻撃しやすくする薬です。「7+3」という化学療法は7日間のシタラビンと3日間のドアノルビシンを用いる基本的な治療です。さらに「ミドスタウリン」はFLT3という特定の変異をもつがん細胞を狙って攻撃する薬です。この3つを一緒に使うことで、より効果的にがんを抑えられる可能性があり、現在その安全性や効果が検証中です。ctsearchsupport.org

患者さん向け解説

この試験は、これまでの治療が効きにくくなった方や、手術が難しい方が対象ではありません。本試験の対象は、新たに診断された（未治療の）NPM1 および FLT3 変異AML患者です。

どんな治療なの？

この治療は、3種類の薬を組み合わせて使用します。

Revumenib（SNDX-5613）
menin阻害薬で、がん細胞の重要なタンパクの働きを止めることで治療への反応を高める可能性があります。

7+3化学療法
シタラビンを7日間、ドアノルビシンを3日間、おもに静脈から投与する標準的な導入療法です。

ミドスタウリン
FLT3変異を狙う小分子阻害薬で、がん細胞を特異的に攻撃する可能性があります。

治療の流れ

  • 試験開始前に、対象となる患者の判定、血液・骨髄検査、心機能などのスクリーニングが行われます。
  • 治療は「導入治療（induction）」として1～2サイクル施行されます。7+3化学療法とミドスタウリンに加え、Revumenibを段階的に増量しながら併用します（正確な投与スケジュール・期間は公表情報なし）。
  • 治療中は、血液や尿検査、骨髄生検、心電図（ECG）などで安全性と効果をモニタリングします。臨床試験情報サイトASCO Publications+10centerwatch.com+10PMC+10

どのくらい通院が必要？

公表情報では具体的な通院頻度は明記されておらず、「公表情報なし」です。ただし導入期には定期的に検査が必要なため、通院がやや多くなる可能性があります。

どんな検査があるの？

  • 血液検査（臓器機能、血球数など）
  • 骨髄生検（治療反応の確認）
  • 心機能検査（ECGによる評価）
  • その他、患者さんの状態に応じた検査（公表情報なし）

日常生活の注意点

治療中は体調変化や血球の減少などに注意が必要です。発熱や息切れ、強いだるさなどの症状が出た場合は、早めに医療機関や主治医にご相談ください。

参加を検討する方へ

この治療はまだ研究段階であり、すべての方に効果があるとは限りません。副作用としては血球減少、感染症リスクの増加、肝機能障害、心機能への影響などが考えられます。参加の可否やリスク・ベネフィットは、必ず主治医とよくご相談ください。

試験概要

試験進捗状況

  • 登録状況：現在も募集中（Active – Recruiting）です。 centerwatch.comctsearchsupport.org
  • 最終更新日：2025年3月24日付で更新されています。 centerwatch.com
  • 日本の参加有無：日本国内での施設情報の掲載はなく、「公表情報なし」です。

世界の疫学データ

この試験の対象であるNPM1変異およびFLT3変異を持つAMLは、成人AMLの中で比較的よく見られる遺伝子異常です。NPM1変異はAML全体の約30％に認められます。世界および日本での具体的な罹患率／有病率については該当する試験報告や信頼できる疫学データがお手元にないようですので、この部分は「公表情報なし」となります。ただし、一般的にはAMLの日本における年間罹患率は人口10万人あたり数例とされています。

免責事項

本記事は、ClinicalTrials.govをはじめとした公的情報に基づき、臨床試験の概要を提供する目的で作成しており、効果や安全性を保証するものではありません。治験への参加の可否、およびそのリスクとベネフィットについては、必ず主治医（ヘモ・腫瘍内科医等）と十分にご相談ください。

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